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當(dāng)前位置：上海撫生實(shí)業(yè)有限公司>>公司動(dòng)態(tài)>>elisa兩性霉素將會是治療囊性纖維化的候選藥物
囊性纖維化是因CFTR基因缺陷所誘發(fā)的一種疾病，正常情況下該基因能一種蛋白控制細(xì)胞內(nèi)外物質(zhì)的移動(dòng)，比如鹽分、碳酸氫鹽和水分，其對于正常的肺部功能非常重要；然而在囊性纖維化患者機(jī)體中，缺陷的CFTR基因會一種缺陷蛋白，從而引發(fā)酸性和粘性粘液的積累，其不僅會堵塞肺部，使得呼吸困難，還會讓患者的肺部更容易受到細(xì)菌感染。
目前一些療法是可用的，但其功能非常有限，因?yàn)椴煌颊邫C(jī)體中會產(chǎn)生不同類型的突變蛋白，而且10%的囊性纖維化患者機(jī)體中根本不會這類蛋白；然而不管蛋白發(fā)生哪種突變，甚至缺失，兩性霉素都會有效發(fā)揮功效。我們并沒有嘗試糾正缺陷蛋白或進(jìn)行基因治療（這種方法在肺部并不能有效發(fā)揮作用），反而利用一種小分子替代物（兩性霉素）來發(fā)揮缺失或缺陷白的通道功能。
如果在人類研究中能證實(shí)上述結(jié)果的話，那么藥物兩性霉素對于患者將是一個(gè)非常大的好消息，同時(shí)對一小部分囊性纖維化患者（10%）也將有非常特殊的前景，這部分患者對任何療法并沒有反應(yīng)。
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