多年來，醫(yī)學(xué)研究人員都希望一種靶向PCSK9蛋白的新興膽固醇藥物能成為新一代“爆炸性”治療藥物，現(xiàn)在一項(xiàng)大型臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明這種方法可以降低心臟病的風(fēng)險(xiǎn)，不過目前還不清楚此類藥物（模擬有益基因突變）是否能達(dá)到之前預(yù)期的療效。

大鼠elisa試劑盒這些研究結(jié)果來自超過27,500名參與者的試驗(yàn)，研究證實(shí)了抑制PCSK9可以控制膽固醇和心臟病風(fēng)險(xiǎn)。現(xiàn)在的問題是，醫(yī)師們和醫(yī)保用戶是否認(rèn)為這值得每年花費(fèi)大約14,000美元。

PCSK9蛋白能通過調(diào)節(jié)細(xì)胞表面上LDL受體蛋白（將LDL運(yùn)出循環(huán)系統(tǒng)）的數(shù)量，用以控制血液中壞膽固醇的數(shù)量。如果個體攜帶的PCSK9基因存在天然突變，那么就會表達(dá)異常低水平的壞膽固醇，并且患上心臟病的風(fēng)險(xiǎn)也降低了88％。

但是將這些信息轉(zhuǎn)化為具有療效的治療方法并不容易，目前已經(jīng)有一些靶向PCSK9的藥物正在開發(fā)或已批準(zhǔn)，但是evolocumab是個報(bào)告這樣大規(guī)模試驗(yàn)結(jié)果的藥物。

隨著開發(fā)項(xiàng)目中6個降脂研究的全部完成，，以及與已上市PCSK9抑制劑類降脂藥相比更高的副作用，包括更高水平的免疫原性和更高的注射位點(diǎn)反應(yīng)事件發(fā)生率。輝瑞表示，治療已升高膽固醇的目標(biāo)是減少心臟病發(fā)作和中風(fēng)等心血管事件的發(fā)生，而這需要長期有效和持久的降膽固醇療效，似乎并不能滿足這一要求。

PCSK9抑制劑是一類單抗藥物，靶標(biāo)是一種名為前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇的能力，而LDL-C被*為心血管疾病的主要風(fēng)險(xiǎn)因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，被視為他汀類之后降脂領(lǐng)域取得的大進(jìn)步。

美國食品和藥物管理局（FDA）在2015年批準(zhǔn)了evolocumab用于治療一些高膽固醇的患者，數(shù)據(jù)表明這種藥物可以降低血液中“壞的”低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的循環(huán)水平60％。但研究人員沒有證據(jù)表明，這種藥物也可以防止心臟病或中風(fēng)發(fā)作。